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全球首个且唯一获FDA批准，用于治疗有或无抑制物的血友病A或B的创新疗法Fitusiran注射液（芬妥司兰钠注射液（拟））。
在中国，Fitusiran注射液目前处于新药审评阶段。如能成功获批该疗法，将获益更多的中国血友病患者。Fitusiran注射液每年最少6次皮下注射，与按需治疗相比，合并抑制物和无抑制物患者的估计平均年化出血率分别降低73%和71%1 ，有望为中国血友病规范化预防治疗带来新希望。（信息截止于2025年9月）