在我国，罕见病用药领域存在重大未满足的需求，解决罕见病患者的用药可及性问题不仅是实现药物临床价值的重要途径，也是完成十四五规划中“全周期保障人群健康”目标不可或缺的一环。

    全国罕见病诊疗协作网办公室是经国家卫生健康委员会批准设立，旨在加强全国罕见病诊疗协作网组织管理，建立畅通完善的协作机制，切实发挥协作网整体作用。中国罕见病联盟是经国家卫生健康委医政医管局同意，由50余家具有罕见病相关专科的医疗机构、高等院校、科研院所、企业等联合组成，旨在推动医学在罕见病研究方面取得重大突破，提升罕见病防治与保障水平，促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新。

    近年来，生物医药作为关乎人民健康福祉的国家战略性支柱产业，受到国家政策重点支持和各级政府高度重视，总体呈现蓬勃发展的生动局面，但我国罕见病药物研发创新积极性和药品可及性依旧面临诸多挑战。为不断推动建设罕见病生态圈，探索罕见病防治与保障的“中国模式”，本届博览会特设“中国罕见病药物创新发展论坛”，希望汇聚各方力量，以激发医药产业创新发展活力，塑造高质量发展的医药创新生态环境，为全球生命健康贡献中国力量。