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Fitusiran
展商：SANOFI
原产国/地区：美国
Fitusiran 是全球首个治疗血友病的RNAi 药物，可以通过每年最少6次皮下注射，针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。从而调节血友病患者的凝血-抗凝平衡。
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Fitusiran 是全球首个治疗血友病的RNAi 药物，可以通过每年最少6次皮下注射，针对抗凝血酶 (AT) 信使 RNA，以降低肝脏中 AT 的产生。从而调节血友病患者的凝血-抗凝平衡。根据已公布的临床研究结果显示，通过预防性注射fitusiran可有效减少A 型或B型血友病患者的出血，将年出血率降低90%(95% CI[84.1%；93.6%]，P <0.0001)，与按需治疗相比，出血事件改善具有统计学显著性和临床意义；并显示出生活质量的改善。